“SMA健康中国行2021”项目正式启动

2021年1月26日，由中国初级卫生保健基金会、中国罕见病联盟、北京市美儿SMA关爱中心、渤健公司共同倡导发起的“SMA健康中国行2021”项目正式启动。中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁、基金会计划项目部主任刘欣，中国罕见病联盟执行理事长李林康，首都医科大学附属北京儿童医院吕俊兰教授，美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍，渤健公司亚太区总裁温浩基等出席线上发布会，并共同宣布项目启动。当天，吕俊兰教授在线进行了2021年第一场科普讲座，拉开了“SMA健康中国行”的序幕。

脊髓性肌萎缩症(简称SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位。被确诊这一罕见病，对患者本人及其家庭都是巨大打击，多年来SMA群体一直与病魔做着不懈抗争。随着2018年5月SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》，中国SMA领域发生了巨大变化——2019年2月，首个SMA治疗药物通过优先审评审批程序在中国获批；2019年5月，中国初级卫生保健基金会推出SMA患者援助项目；SMA多学科管理专家共识和遗传学诊断专家共识也相继推出。SMA群体切身感受到了从诊断、治疗、疾病多学科管理、以及治疗可及性方面的巨大转变。

“SMA健康中国行2021”公益项目有三大目标：第一是继续提升全社会对SMA这一罕见疾病的认知和关注；第二是加强SMA患者和家庭对于疾病早期症状识别、诊断和治疗的正确理解，实现SMA早诊、早治和长期规范治疗；第三是呼吁社会各界为SMA群体提供帮助，探索多方共付新模式以提高治疗可及性。项目发起方将紧密合作，开展多种形式的活动，包括利用罕见病日、SMA关爱日等疾病日在全国重点城市开展面向公众的SMA疾病宣传活动，依托具有SMA诊治能力的医院网络开展SMA患者教育活动，为SMA患者家庭提供康复和护理支持等等。SMA群体对于我国罕见病政策，SMA治疗进展都保持着高度的关注。任何的进展，都会让他们离希望更近一些，更多的关爱能够让他们活得更久一些，更好一些。

胡宁宁副理事长表示：“中国初级卫生保健基金会积极致力于通过更多公益项目与各方携手合作，凝聚社会公益资源，为罕见病患者群体服务。今天启动的SMA健康中国行项目是我们今年推出的一项重磅行动。“中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍：“随着中国罕见病联盟的建立，我国的罕见病防治事业已加速驶入快车道，全国罕见病诊疗协作网的建立，极大提高了罕见病诊疗水平。“北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心执行总监邢焕萍向与会人员介绍了中国SMA患者生存现状。她说：“在多方努力下，SMA患者长期面临的确诊难、确诊时间长的问题正在逐步改善。从近一年多来参与多学科规范管理的患者数据汇总来看，患者的运动功能和生活质量都在发生着明显的改变。国家对罕见病的高度关注，初保基金会、罕见病联盟、医务人员和社会各界的共同努力给SMA患者和家庭带来了希望。未来，我们衷心希望全社会建立以政府为主导，联合商业保险、公益基金以及患者个人为一体的多方参与、多方筹资的罕见病医疗保障体系，让更多的SMA患者可以获得有效的治疗和管理，助力SMA患者走向希望，早日实现健康中国一个都不能少的愿景。”