我国首个SMA患者援助项目启动

2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会正式启动脊活新生——脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目。该项目是我国目前唯一一个针对脊髓性肌萎缩症的援助项目，旨在帮助经济困难的患者，为其提供治疗药物，以获得规范化治疗，提高其生活质量，延长其生命。

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，对于两岁以下的婴幼儿，SMA是头号遗传病杀手，平均每6000至1万名新生儿中就有一名会患上SMA。目前，我国约有3万到5万名SMA患者。

　　中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁说：“自基金会生命绿洲患者援助公益基金2013年成立之初，我们的宗旨就是以人人享有健康为目标，以维护患者健康权益为核心，通过多方共付机制，即公益组织捐助、企业让利支持、患者部分承担的费用分担机制，促进我国医疗保障制度和大病救助体系完善。近年来，国家对罕见病日益关注，相继出台了一系列政策措施。作为公益组织，我们也在不断加强对罕见病领域的工作力度。”

　　中华医学会儿科学分会神经病学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武介绍：SMA特点是进行性衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病程发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。”2018年5月11日，国家卫健委、科技部 、工信部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局5个部门联合制定《第一批罕见病目录》，脊髓性肌萎缩症被收录其中。由于罕见病SMA治疗药物价格高，患者需要长期治疗，面对几乎“天价”的药物，患者与家属望而却步。

　　4月28日，随着诺西那生钠注射液在中国上市，由中国儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家共同倡导的中国SMA诊治中心联盟正式成立。为提升罕见病患者治疗的可及性，中国初级卫生保健基金会积极与渤健公司合作筹备患者援助项目，旨在帮助SMA患者减轻支付负担，提高治疗可及性。

　　即日起，由渤健公司支持的脊活新生——脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目，将在全国14个省市开展，首期覆盖25家中心医院。