脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，也是导致成人残疾的重要原因。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2019年5月，初保基金会宣布“脊活新生—SMA患者援助项目“正式启动，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物。项目援助药物诺西那生钠注射液由渤健公司捐赠。截止2020年12月底，该援助项目已经帮助超过120位SMA患者获得药物治疗，延续患者生命，提高生存质量。
提高罕见病患者治疗可及性是一项持续性的工作，需要社会各方的共同努力。经中国初级卫生保健基金会呼吁、中国罕见病联盟倡议、以及药物捐赠企业的积极响应，全新援助方案将极大降低患者的自付负担。
全新援助方案信息如下：
本方案自2021年1月1日起正式实施，项目最终解释权归中国初级卫生保健基金会脊活新生—SMA患者援助项目办公室。
在项目周期内开始负荷剂量治疗的患者：经过1瓶（5ml:12mg）诺西那生钠注射液治疗，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益，所有资料经基金会审核通过，在负荷剂量年度内最多为其援助5瓶（5ml:12mg）诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果，由项目医生进行判定。每位新患者最多有一次申请负荷剂量年度援助的机会。（负荷剂量年度即包含负荷剂量用药的首个治疗年。）
在项目周期内开始维持剂量治疗的患者：完成包含负荷剂量年度治疗后，在维持剂量治疗阶段经过1瓶（5ml:12mg）诺西那生钠注射液治疗后，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益, 所有资料经基金会审核通过，在接下来12个月内最多为其援助2（5ml:12mg）瓶诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果由项目医生进行判定。完成上述援助治疗的患者，经项目医生判定需要继续治疗，如仍在项目周期内，可按照维持剂量治疗阶段申请方案循环申请。
原有的援助方案于2020年12月31日正式结束，不再受理新的援助申请。2020年原有援助方案内的受助患者可参考以下过渡方案：
2020年12月31日（含）前，仍未完成负荷剂量治疗的患者：包括已提交申请尚未完成审批的患者、和已审批通过但未完成援助药品治疗的患者，项目办公室收到申请资料并审批通过后，将按照适用于负荷剂量患者的新方案（1+5）为其提供援助药品。
2020年12月31日（含）前，负荷剂量治疗已经结束，尚未开始维持剂量治疗的患者：再次提交援助申请，请参考维持剂量患者的新方案（1+2）提交资料。
2020年12月31日（含）前，已经开始维持剂量治疗的患者：已经申请并获批维持剂量援助但尚未接受援助药品治疗的患者，项目办公室将按照适用于维持剂量患者的新方案(1+2)为其提供援助药品；已经完成维持剂量援助用药并继续治疗的患者，请参考维持剂量患者的新方案(1+2)提交资料。
中国初级卫生保健基金会
脊活新生-患者援助项目办公室
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